La FDA ha aprobado la primera terapia génica para tratar la pérdida auditiva hereditaria, marcando un hito histórico en la medicina genética. El tratamiento, desarrollado por la empresa Akouos con sede en Boston, está diseñado para pacientes con mutaciones en el gen OTOF que impide la producción de una proteína esencial para la transmisión del sonido.

El procedimiento implica una única inyección en el oído interno que introduce una versión funcional del gen defectuoso. En los ensayos clínicos, el 85% de los pacientes tratados recuperaron capacidad auditiva suficiente para entender el habla sin leer los labios. Los resultados fueron particularmente impresionantes en niños pequeños, cuyo sistema auditivo aún está en desarrollo.

Esta aprobación llega después de décadas de investigación sobre el potencial de la terapia génica para tratar trastornos genéticos. Los expertos señalan que el éxito en el tratamiento de la sordera hereditaria allana el camino para abordar otras formas de pérdida auditiva, incluyendo las causadas por exposición prolongada a ruido excesivo.

El costo del tratamiento ha sido establecido en 2,5 millones de dólares por paciente, lo que ha generado debate sobre la accesibilidad. Los defensores argumentan que el alto precio refleja décadas de inversión en investigación, mientras que los críticos sostienen que la mayoría de los pacientes afectados no podrán permitírselo.